Küldetés

Küldetés

 

A Vascular Research Group (VRG) azt tűzte ki fő kutatási-fejlesztési irányvonalaként, hogy állati mérgekből összeállított kombinációs könyvtárakból új terápiás vagy diagnosztikus molekulákat fejleszt. A csoport egyik fő erőssége a Föld állati toxin állományához való egyedülálló hozzáférés és különleges peptid alapú természetes toxingyűjteményen alapuló Designer Toxin-nak nevezett farmako-genomikus hatóanyag felfedező platform. A Designer Toxin technológiának köszönhető már a legnagyobb (>1,5 millió elemű), célmolekulára összpontosító, állati méreg alapú kombinációs könyvtár létrehozása, mely új hatóanyagok szabadalmazását eredményezte. A VRG olyan különböző betegségek ellen hatásos vezérmolekulák kifejlesztésére összpontosítja tudását és erőforrásait, mint a rák, génterápiával célozható autoimmun vagy egyéb betegségek.

Megoldatlan feladatok az orvoslásban

Megoldatlan feladatok az orvoslásban

 

A gyógyszerfejlesztésben adódó egyik fő nehézség az új és nagy potenciállal bíró kiindulási molekulák megtalálása – azon molekulák meghatározása, amire a jövő gyógyszereinek fejlesztése alapulhat. Emellett a kellő szelektivitás hiánya, a gyenge hatásmechanizmus vagy farmakokinetika, illetve a használatban lévő gyógyszerek mellékhatásainak kiküszöbölése szintén jelentős feladatok elé állítják az új terápiás hatóanyagok fejlesztőit. Ennek megfelelően a szív-érrendszeri betegségektől a rákig, az autoimmuntól az idegrendszeri megbetegedésekig óriási kielégítetlen szükséglet van olyan új molekulák kifejlesztésére, melyek meghatározott tulajdonságokkal bírnak az adott betegségek terápiás kihívásaira tervezve.

Az állati mérgekben rejlő lehetőség

Az állati mérgekben rejlő lehetőség

 

Az állati mérgek egyedülálló molekulák a Földön abban az értelemben, hogy az evolúció által arra a feladatra lettek kiválogatva, hogy egy percen belül megöljenek egy élőlényt. A toxinok az élethez nélkülözhetetlen receptorokat céloznak meg, nagy affinitással kötődnek, meglehetősen szelektívek, és gyakran rendelkeznek terápiás szempontból kívánatos mechanizmussal. Ezért a toxinok páratlan kiindulási molekulák új gyógyszerek, diagnosztikus eszközök és biomérnöki alkalmazások fejlesztésében. Jelenleg közel 20 állati méregből fejlesztett gyógyszer van forgalomban (500 állati méreg ismerete mellett), melyeket szívroham, magas vérnyomás, cukorbetegség, krónikus fájdalom és trombózis kezelésére alkalmaznak. Mégis az állatvilág 150 ezer mérges állatának 20 millió méregmolekuláját nem ismerjük.

A mi megoldásunk: Designer Toxin technológia

A mi megoldásunk: Designer Toxin technológia

 

A Designer Toxin technológiai platform természetben előforduló templátként szolgáló molekulákból kiindulva nagy változatosságú molekulacsaládot hoz létre, amelyek közül a kívánt tulajdonságok alapján azonosítja be a legígéretesebbeket. Csúcstechnológiára épülő funkcionális genomikával, kombinatorikai kémiával lett kifejlesztve skálázhatóan nagy mintaszámra. Jellemzően a templátokhoz ismert farmakológiájú állati mérgek sorozatát vesszük alapul, melyek változatosságát felhasználva teljesen új tulajdonsággal rendelkező hatóanyagokat hozunk létre új célmolekulák ellen. A platform kulcselemei a milliónál több molekulaváltozat létrehozása, evolúciós értelemben „kipróbált” molekula motívumok és a célmolekulára fókuszáló könyvtár létrehozása.